Summary:
在第五周時，與安慰劑相比，KarXT在陽性和陰性綜合征量表（PANSS）總分上較基線具有9.2分的統計學意義上的顯著降低 (p=0.0014)
研究也達到了所有次要終點，通過PANSS陽性癥狀分量表、PANSS陰性癥狀分量表和PANSS Marder陰性癥狀因子評分評估，表現出具有統計學意義的精神分裂癥陽性癥狀和陰性癥狀的改善
該研究中KarXT總體耐受性良好，未出現新的或預期外的安全性信號
基於研究結果，再鼎醫藥正積極推進並計劃於2025年初向國家藥品監督管理局遞交KarXT的新藥上市申請
中國上海和美國馬薩諸塞州劍橋2024年10月29日 /美通社/ -- 再鼎醫藥有限公司（納斯達克股票代碼：ZLAB；香港聯交所股份代號：9688）今日宣布了在中國開展的評估KarXT (xanomeline and trospium chloride) 安全性和有效性的3期多中心臨床研究的主要數據。與先前的全球臨床研究一致，這項註冊性橋接研究達到了其主要終點，在第五周時，與安慰劑相比，KarXT 的PANSS總分降低了 9.2 分，具有顯著的統計學意義（-16.9 KarXT 對比 -7.7 安慰劑，p=0.0014）。
該研究也達到了所有關鍵次要療效終點，在第五周時，與安慰劑相比，PANSS陽性癥狀分量表評分、PANSS陰性癥狀分量表評分、PANSS Marder陰性癥狀因子評分、臨床總體印象量表嚴重程度（CGI-S）評分以及第五周時的PANSS應答者百分比均表現出顯著改善。關鍵次要終點均按照預先設定的順序進行正式檢驗。
第5周時的研究結果包括：
- 在PANSS陽性癥狀分量表中，與安慰劑相比，KarXT降低了1.9分 (-6.5 KarXT 對比 -4.6 安慰劑, p=0.0474)。
- 在PANSS陰性癥狀分量表中，與安慰劑相比，KarXT降低了2.5分 (-3.2 KarXT 對比 -0.7 安慰劑, p=0.0062)。
對比KarXT此前的精神分裂癥相關研究，該研究中未出現新的或預期外的安全性信號。治療組中發生率≥10%且至少為安慰劑組2倍的治療相關不良事件包括嘔吐、心動過速、惡心、全身性高血壓、頭暈和腹瀉。基於這些研究結果，再鼎醫藥正在積極推進並計劃於2025年初向國家藥品監督管理局遞交KarXT的新藥上市申請。
再鼎醫藥總裁兼全球研發負責人Rafael G. Amado博士表示：「我們在這項橋接研究中觀察到的陽性結果將為KarXT在全球的大型臨床研究數據提供有力補充，而且顯示出這種新型化合物有望成為中國成人精神分裂癥患者的重要創新治療選擇。中國有超過800萬精神分裂癥患者，但接受治療的患者不足一半，很多患者未能從現有抗精神病藥物治療中獲得足夠癥狀改善，並且受到副作用的困擾。這項臨床研究是再鼎醫藥能夠和全球合作夥伴一起助力擴大創新療法可及性的一個例證。」
此項再鼎醫藥多中心、隨機、安慰劑對照的3期臨床研究（ZL-2701-001）評估了KarXT在202例中國急性精神分裂癥成年住院患者中的有效性和安全性。該研究包括兩部分：為期5周的雙盲階段以及後續的12周開放標簽擴展階段。今日分享的研究結果來自為期5周的雙盲研究部分。
作為再鼎醫藥此項3期臨床研究的主要研究者，國家精神心理疾病臨床醫學研究中心主任、首都醫科大學附屬北京安定醫院院長王剛教授表示：「每一天我們都能看到大中華區精神分裂癥患者亟需更有效、更耐受的治療方案。這項研究的數據為精神分裂癥患者的潛在有效治療提供了進一步支持，我們對此深受鼓舞。」
該研究的完整數據將在後續召開的醫學會議上進行展示。
關於KarXT
KarXT （xanomeline and trospium chloride）是一種口服M1/ M4型毒蕈堿乙酰膽堿受體激動劑和毒蕈堿受體拮抗劑的組合。KarXT正在開發用於治療精神疾病，包括精神分裂癥和阿爾茲海默癥相關的精神疾病。與目前主要針對多巴胺或血清素受體的抗精神病藥物不同，Xanomeline優先刺激中樞神經系統中與這些疾病有關的毒蕈堿受體。
再鼎醫藥與Karuna Therapeutics（被百時美施貴寶公司收購）達成了獨家授權許可，擁有在大中華區（包括中國內地、中國香港、中國澳門和中國台灣地區）開發、生產和商業化KarXT的權益。
關於精神分裂癥
精神分裂癥是一種慢性且經常使人致殘的精神疾病，它會影響人們的思考、感受和行為方式。它的特點是陽性癥狀（幻覺和妄想）、陰性癥狀（難以享受生活和遠離他人）和認知障礙（記憶、註意力和決策方面的缺陷）。這些都會嚴重影響功能，只有10%的人可以實現完全就業，但大多人難以達到獨立生活等成年人的基本能力。與一般人群相比，精神分裂癥患者的預期壽命縮短了10-20年。精神分裂癥在全球影響近2400萬人，最常用的治療為抗精神病藥物。不幸的是，許多精神分裂癥患者在抗精神病藥物治療期間繼續經歷療效不佳或副作用問題，並且大約75%的患者在18個月內停止服藥。治療中止後，可能會導致包括覆發、住院和更長的緩解時間等健康影響。
中國有超過800萬精神分裂癥患者，但接受治療的患者不足一半，從目前的抗精神病藥物治療中獲得足夠癥狀改善的人更少。與全球患者類似，大中華區精神分裂癥患者迫切需要更有效的、安全性更高的治療方法。
參考資料： 1. World mental health report: transforming mental health for all. Geneva: World Health Organization; 2022. Licence: CC BY-NC-SA 3.0 IGO. 2. Huhn M, et al. Lancet. 2019;394(10202):939-951 . 3. Lieberman JA et al. N Engl J Med 2005;353:1209-23. |
關於再鼎醫藥
再鼎醫藥（納斯達克股票代碼：ZLAB；香港聯交所股份代號：9688）是一家以研發為基礎、處於商業化階段的創新型生物制藥公司，總部位於中國和美國。我們致力於通過創新產品的發現、開發和商業化解決腫瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和中樞神經系統疾病領域未被滿足的巨大醫療需求。我們的目標是利用我們的能力和資源努力促進中國及全世界人類的健康福祉。
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再鼎醫藥前瞻性聲明
本新聞稿包含關於再鼎醫藥未來預期、計劃和展望的前瞻性陳述，包括但不限於和我們與百時美施貴寶公司的合作；KarXT的潛在獲益、安全性和有效性，包括KarXT治療精神分裂癥的關鍵性3期臨床研究EMERGENT-3的結果；以及精神和神經系統疾病包括精神分裂癥和癡呆相關精神病的潛在療法相關的陳述。該等前瞻性陳述可能包括 「旨在」、「預計」、「認為」、「有可能」、「估計」、「預期」、「預測」、「目標」、「打算」、 「可能」、「計劃」、「可能的」、「潛在」、「將」、「將會」等詞匯和其他類似表述。該等陳述構成《1995年美國私人證券訴訟改革法案》中定義的「前瞻性聲明」。前瞻性聲明並非對過往事實的陳述，亦非對未來表現的擔保或保證。前瞻性聲明基於我們截至本新聞稿發布之日的預期和假設，並且受到固有不確定性、風險以及可能與前瞻性聲明所預期的情況存在重大差異的情勢變更的影響。實際結果可能受各種重要因素的影響而與前瞻性聲明所示存在重大差異，該等因素包括但不限於：(1)我們成功商業化自身已獲批上市產品並從中產生收入的能力；(2)我們為自身的運營和業務計劃提供資金並為該等活動獲取資金的能力；(3)我們候選產品的臨床開發和臨床前開發的結果；(4)相關監管機構對我們的候選產品作出審批決定的內容和時間；(5)與在中國營商有關的風險；和 (6) 我們向美國證券交易委員會（SEC）備案的最新年報和季報以及其他報告中指出的其他因素。我們預計後續事件和發展將導致我們的預期和假設改變，但除法律要求之外，不論是出於新信息、未來事件或其他原因，我們均無義務更新或修訂任何前瞻性陳述。該等前瞻性陳述不應被視為我們在本新聞稿發布之日後任何日期的意見而加以信賴。
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