Summary:
蘇州2022年6月1日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司，今日公佈其2021年公司全年業績及近期業務亮點。
基石藥業首席執行官江寧軍博士表示："作為一家全能型生物製藥公司，2021年我們取得了歷史性的突破。
截止目前，我們四款創新藥在兩岸三地獲得新藥上市批准，包括三款同類首創的精準治療藥物普吉華®、泰吉華®和拓舒沃®以及一款潛在同類最優的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®。
在將產品推向商業化的道路上，我們展現了一貫的'基石速度'。我們已經建立了完善的商業運營體系，實現全國主要城市和醫院的充分覆蓋，並取得了亮眼的銷售業績。
我們進一步展現了自身強大的研發實力。2021年我們提交了六項新藥上市申請，並受邀在具有全球影響力的學術會議上進行了七次口頭報告展示臨床研究數據。擇捷美®在III期和IV期非小細胞肺癌的研究數據同步發表於《柳葉刀·腫瘤學》雜誌。此外，擇捷美®針對結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤的註冊試驗已達主要終點。同時，多項重磅三期註冊性臨床試驗完成全部患者入組，包括擇捷美®聯合化療一線治療胃/胃食管結合部腺癌和食管鱗癌的註冊性臨床試驗，以及PD-1抗體nofazinlimab（CS1003）聯合侖伐替尼一線治療晚期肝細胞癌的國際多中心註冊研究。這些進展將進一步惠及更多患者、並實現產品更大的商業價值。
我們全速推進管線2.0戰略，在早期管線取得突破性進展：潛在同類最佳ROR1 ADC（CS5001）在美國、澳洲和中國大陸獲批臨床，並在美國完成首例患者入組，PD-L1/4-1BB/HSA三特異性抗體（CS2006）在中國大陸獲批臨床。此外，我們啟動並積極推進了超過十個藥物早期發現和技術平台開發項目。
與此同時，我們通過多維度的全球戰略合作以支持公司產品商業化和臨床藥物開發。基石藥業全球研發總部及產業化基地啟動，將進一步助力內部研發創新能力升級。
展望2022年，我們將乘勢而上，不遺餘力實現商業潛力最大化。我們將全力以赴推動新產品與新適應症的上市，將不斷加速市場滲透與擴張，包括進一步提高檢測率，創建科學領導力，提升我們藥品的可及性和可負擔性，實現中國及全球的快速增長。我們擁有豐富而均衡的產品管線資產，將持續關注高發癌症領域，加速推進管線2.0戰略，釋放產品組合的全球潛力。我們正在研發創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物的道路上積極前行，踐行使命造福廣大癌症患者。"
業務進展
2021年是基石藥業歷史上實現突破的一年，我們成功上市了兩款同類首創精準治療藥物，並在產品管線及業務經營方面達成多個里程碑。截至2021年12月31日止年度及截至本公告日期，我們的產品管線及業務經營已取得重大進展。我們在此期間取得的成就包括：
- 總收入達人民幣2.437億元，包括八個月內實現的產品銷售收入人民幣1.628億元
- 取得4款產品7項新藥上市申請（NDA）批准
- 3款產品成功上市，包括阿伐替尼、普拉替尼及舒格利單抗，同時第四款產品艾伏尼布也即將上市
- 遞交6項NDA申請，用於其他適應症或區域拓展
- 具備同類最優潛力的管線2.0藥物取得4項臨床試驗申請（IND）批准：CS5001 (ROR1 ADC)在美國、澳大利亞及中國大陸均取得IND批准，及CS2006 (PD-L1/4-1BB/ HSA)在中國大陸獲得IND批准
- 正在開展超過10 個發現階段項目，包括多特異性抗體、抗體藥物偶聯物（ADC）及用於治療難治性細胞內靶點的專有平台
- 達成2項戰略合作關係，其中一項與江蘇恆瑞醫藥股份有限公司達成戰略合作，以支持產品商業化，以及與一家處於早期階段的生物技術公司達成戰略合作，以支持臨床前資產開發
- 與輝瑞聯合開發洛拉替尼，進一步豐富我們的肺癌管線產品
- 具備先進水平的生產基地啟動試運營
以上僅為我們2021年所取得成果的縮影。
在過去的一年內，我們充分開發了商業能力，在團隊建設、構建商業基礎設施及行業網絡方面取得了快速且顯著的進步。我們的商業團隊確立了清晰的市場策略，並成功推出三款產品。我們通過廣泛的醫生教育、在診斷及治療標準化方面與行業協會以及與診斷公司開展合作，形成針對相關疾病的精準治療藥物的治療模式。因此，我們看到自阿伐替尼及普拉替尼上市以來，其獲批適應症的疾病診斷率不斷提高。此外，相較於2021年中期業績公告時，我們的精準治療藥物已從7項指南增加到目前超過10項國家級指南，同時，他們被列入的補充醫療保險項目從20項增加到超過60項，覆蓋城市人口數也從4,000萬增加到約6,000萬。
我們的臨床團隊已證明，我們有能力將創新、速度及質量方面的臨床優勢轉化為患者及業務的有形成果。我們在十二個月內成功獲批四款產品，包括三款同類首創的精準治療藥物及我們的核心腫瘤免疫治療骨架產品。我們還加速推進了多項臨床試驗，並取得重大里程碑。其中，在我們獨一無二的GEMSTONE-301 研究中，舒格利單抗用於治療在同步或序貫放化療後未發生疾病進展的III期NSCLC患者的研究達了主要研究終點，使其成為全球唯一實現該結果的抗PD-1或PD-L1 單抗。基石藥業受邀在國際學術會議上進行七次口頭報告展示相關臨床研究數據，這在中國生物技術公司中是罕見的成就，也證實了我們在臨床開發方面更為廣泛的成功。相關報告涵蓋舒格利單抗治療III期NSCLC和IV期NSCLC患者研究結果、普拉替尼治療一線 NSCLC及MTC中國患者的研究結果，艾伏尼布治療R/R AML中國患者以及治療一線 AML患者的全球研究結果。在後者中，由於艾伏尼布取得了極其優異的療效數據，全球III期AGILE研究提前停止患者入組，該研究結果已在《新英格蘭醫學雜誌》發表。此外，具有獨特作用機制的舒格利單抗針對III期NSCLC和IV期NSCLC的研究結果也已發表在腫瘤學雜誌《柳葉刀‧腫瘤學》(The Lancet Oncology)上。
我們的研究團隊對其早期創新及高效開發能力進行轉型變革。2021年，我們完善了研究策略，利用生物制劑的模塊化性質加快圍繞新治療模式的內部藥物研發。此外，我們設立了新的全球研發中心，擴大了我們在抗體發現與開發、系統藥理學及生物信息學等關鍵領域的能力。這些舉措鞏固了我們在免疫腫瘤治療及精準治療領域的優勢，並增強了我們實現每年提交1 至2 個IND的長期目標的能力。
我們達成的最新的業務合作夥伴關係將最大限度地發揮CTLA-4抗體的商業價值，並利用專有技術創造具有同類首創或同類最優潛力的新的臨床前資產。
最後，我們如期啟動生產基地的試運行，正穩步推進全方位營運的準備工作，以生產用於臨床試驗及商業銷售的產品。我們也正在進行多款產品的技術轉移，以降低成本，提高產品的長期盈利能力。
這些成就將使我們於2022年內實現艾伏尼布成功上市、目前已上市產品的一系列適應症和區域拓展、新的IND遞交、新的臨床前項目開發奠定基礎，並進一步完善我們的業務，使我們成為一家全面發展的成熟生物製藥公司。
截至2021年12月31日止年度及截至本公告日期，我們已在產品管線及業務營運方面取得重大進步。
I. 多款產品成功上市及持續穩健的商業努力
隨著兩款同類首創精準治療藥物泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）於2021年五月及六月期間成功上市，我們的商業活動顯著加快。2022年年初，通過與輝瑞合作實現擇捷美®（舒格利單抗）的商業化上市，我們延續了成功之勢。近期，我們已獲得另一同類首創產品拓舒沃®（艾伏尼布）的NDA批准，預計很快將在中國大陸上市。
我們不斷壯大的商業團隊繼續加快開展上市前及上市後的工作，為我們的產品成功商業化奠定基礎。我們的團隊將竭盡全力，使醫療服務提供方、學術團體、患者群體、醫院、藥店、支付方、其他利益相關方等醫療相關方參與其中，為我們的產品提供相關教育，展示我們的科學領導力。此外，我們還通過各類患者援助項目，以及與支付方合作，擴大產品在保險項目中的覆蓋範圍，提高我們產品的可及性與可負擔性。
最後，我們的團隊也正在同商業合作夥伴密切合作，為近期即將上市的資產制定商業化計劃，以支持更多處於晚期開發階段的資產成功上市。
我們2021年商業活動的摘要及詳情如下。
- 首批上市產品的銷售業績顯著提高
- 我們首批上市的兩款藥物泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）的銷售額實現快速增長，在上市後的前八個月內便創下合計人民幣1.628億元的淨銷售額。
- 實現成功上市
- 我們獲批產品的成功上市得益於我們的全面商業努力。
- 泰吉華® （阿伐替尼）：在中國大陸及中國台灣上市。上市後一個月內在50 家醫院開出處方，並已覆蓋50 家直達患者專業藥房（DTP）。
- 普吉華®（普拉替尼）：在中國大陸上市。上市後一個月內便已覆蓋約70個城市的80家DTP藥房。
- 擇捷美®（舒格利單抗）：由於我們與商業合作夥伴輝瑞密切合作，該藥物在獲得NDA批准後18日內便成功在中國大陸上市。
- 擴大精準治療藥物在主要市場的銷售隊伍覆蓋範圍
- 我們已建立全能型、具備跨國公司能力及執行經驗的商業組織。領導團隊由經驗豐富的行業高管組成，他們過往的業績包括成功上市30 多款腫瘤及血液相關藥物。該團隊目前專注於基石藥業已獲批的精準治療藥物以及更為廣泛的晚期資產管線的市場開發，以支持基石藥業的腫瘤業務發展。
- 我們尤為注重確保銷售團隊的覆蓋範圍，已從2021年年中的400家醫院擴張至2021年下半年的約600家，占精準治療藥物相關市場的約70%至80%，我們相信我們能夠最大程度地提高我們的銷售回報率。
- 建立廣泛的行業和學術認知度，樹立品牌和科學領導力
- 普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已列入CSCO NSCLC/GIST診療指南、中華醫學會指南及非小細胞肺癌分子病理檢測臨床實踐指南等10多項中國國家指南，建立了用於多個治療領域（NSCLC、甲狀腺癌、胃腸道間質瘤及急性髓系白血病）的治療模式。
- 我們與中國臨床腫瘤學會、中國抗癌協會及中國醫師協會等多個行業協會就胃腸道間質瘤、NSCLC及惡性血液腫瘤的診斷及治療標準化項目展開合作，進一步加強我們的行業聯繫並展示我們的專業能力。
- 通過積極參與及持續教育，我們提高了醫生及關鍵意見領袖（KOL）對於我們產品的認識。在2021年，我們參與1,500多項活動，觸達超過10,000 名全國重要的KOL和醫療專業人士（HCP），提高了醫療各相關方對我們藥物治療的認識。
- 我們贊助領先的KOL開展藥物獲批後的臨床項目，如研究者發起的試驗和真實世界的研究，以在多個癌症適應症中獲得更多數據，從而支持我們藥物的使用。我們也提供資金與非盈利學術機構合作開展研究。
- 啟動支柱項目，促進患者識別並支持處方率及依從性
- 我們正與多家基因測序公司合作，以加強醫院的診斷能力並提高檢測率。
- 我們已經啟動了針對患者和醫生的疾病管理計劃，包括一個在線平台，提供有關於我們藥物的教育及進程問詢，鼓勵隨訪及管理治療過程中可能出現的不良事件及其他主題。此項以患者為中心的方法旨在提高處方率及依從性。
- 制定一系列方法，提高我們藥品的可及性及可負擔性
- 我們與慈善基金會建立泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（替尼普拉）的患者援助項目。
- 正如我們在2021年中期業績報告所披露，我們將泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）納入多項主要商業及政府保險計劃，從年中僅為20多項增加至60多項。我們的工作使藥物醫療保險惠及約6,000萬人口。
- 我們已與國藥控股股份有限公司（國藥控股）簽署戰略合作協議，擴大普吉華®（普拉替尼）及泰吉華®（阿伐替尼）在醫院及藥店的分銷範圍。2021年年末，泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）已完成約100家醫院及DTP列名。
- 我們與中國大陸三大綜合創新醫療服務平台上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團股份有限公司及思派健康科技有限公司達成戰略合作協議，通過促進城市保險項目的入組等項目，提高普吉華®（普拉替尼）及泰吉華®（阿伐替尼）的分銷及可負擔性。
- 制定新適應症的商業計劃，擴大精準治療藥物的潛在市場
- 我們正在積極籌備多款後期階段藥物新適應症的上市，而這將大大擴大產品的市場潛力。就普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）這三款精準治療藥物而言，預估潛在可治療患者的數量將由2021年上市的二線NSCLC及GIST適應症的約10,000名增至包含患有該疾病以及一線NSCLC、甲狀腺癌、急性髓系白血病、膽管癌及骨髓增生異常綜合症等其他適應症的約90,000名患者。
- 與全球戰略夥伴合作，支持腫瘤免疫治療骨架藥物上市
- 我們正與合作夥伴輝瑞及EQRx展開密切的合作，以推進舒格利單抗在中國大陸及大中華以外地區的開發和商業化。2021年12月31日，我們在中國大陸取得舒格利單抗用於IV期 NSCLC治療的批准，該藥物在2022年1月初成功上市。我們與輝瑞合作，建立所有商業協議、訂購流程及商業/患者援助項目藥品供應。此外，我們已開通分銷商賬戶並支持競標進程，確保NDA批准後患者的可觸達性。
- 我們正與EQRx就舒格利單抗的全球開發及監管策略展開密切合作，包括美國、英國及歐盟（歐盟）以及其他地區，如中東、土耳其及非洲等。用於治療NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1全球市場規模預計在2026年將達到約300億美元。
II. 創新、優質及快速的執行力將引領管線成熟發展
基石藥業設定富有挑戰性的臨床開發進程並進一步加強其管線。我們共取得七項NDA批准，並已遞交六項NDA申請，完善我們已上市及近商業化藥物管線的多元化及成熟度。由此，我們的臨床能力再次在四個主要方面脫穎而出：
- 藥物開發創新，擴大可治療患者群體並針對未滿足的醫療需求：
- 我們的舒格利單抗試驗同時覆蓋不同的病理及治療方式，顯示出治療III期及IV期NSCLC的療效。
- 我們在治療復發或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤(R/R ENKTL)方面取得中國國家藥品監督管理局（國家藥監局）及美國食品藥品監督管理局（美國FDA）突破性療法認定，證明我們有能力覆蓋有重大未滿足需求的患者群體。
- 在2021年，我們在具有全球影響力的學術會議上進行了七次口頭報告，包括美國臨床腫瘤學會(ASCO)、歐洲腫瘤學醫學協會 (ESMO)及世界肺癌大會(WCLC)。兩份有關舒格利單抗III期及IV期NSCLC研究數據原稿也發表在《柳葉刀‧腫瘤學》雜誌，該雜誌評論指出，無進展生存期及總生存期與美國FDA等全球監管機構先前獲批試驗的無進展生存期及總生存期高度相似。
- 以極快的速度實現連續藥物上市：我們在十二個月內獲得四款產品的上市批准，在公司成立後的五年多時間內我們達到商業化發展階段；在首位患者接受舒格利單抗給藥後的四年時間內，我們實現了該藥物第一個NSCLC大適應症的成功獲批。
- 以世界一流質量來支持我們的全球合作夥伴關係：我們的世界一流的質量已獲得輝瑞、拜耳、Blueprint、施維雅及EQRx等全球戰略合作夥伴的認可。我們臨床試驗所產生的數據與我們全球合作夥伴取得的數據高度一致。
- 高效及成本效益：我們在這些方面的能力最終將加速我們產品商業化的步伐，並使我們能夠以更少的成本和資源實現商業化。我們相信，這種能力為我們帶來了巨大的競爭優勢。
詳情如下。
- 舒格利單抗（CS1001，PD-L1 抗體）在2021年成為全球首個在隨機、雙盲的三期試驗中證明對於III期和IV期NSCLC具有療效的PD- (L)1抗體。
- 2021年9月，國家藥監局受理舒格利單抗作為同步或序貫放化療後無疾病進展的不可切除III期NSCLC患者鞏固療法的NDA，解決了患者群體中的一大未滿足需求。註冊研究的最終PFS分析進一步證明了舒格利單抗在期中分析中展現的優異療效及顯著的臨床獲益。我們預期將在2022年上半年取得NDA 批准。這將鞏固舒格利單抗在治療序貫放化療患者群體方面的全球領先地位，而在中國的臨床實踐中，該群體約占III期NSCLC患者群體的70%。
- 2021年12月，舒格利單抗獲得國家藥監局NDA上市批准，用於一線治療鱗狀和非鱗狀IV期NSCLC。這是首個將PD-L1抗體與化療聯合治療轉移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者且顯示獲益的試驗。2022年1月，我們合作夥伴輝瑞在中國大陸成功上市該藥物。
- 2022年1月，復發或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤(R/R ENKTL)的註冊性臨床試驗達到了主要研究終點，並證明完全緩解率明顯超過目前該患者群體的可使用的靶向單藥療法的完全緩解率。這使其有可能在該適應症中設定新的治療標準。我們計劃在近期向國家藥監局提交該適應症的NDA申請。
- 2022年1月， 兩項主要III期註冊臨床試驗已完成全部患者入組，一項是一線治療轉移性胃腺癌(GC)/胃食管結合部(GEJ)腺癌研究，另一項是一線治療轉移性食管鱗癌(ESCC)研究。
- 在大中華區以外市場，我們正與EQRx展開密切合作，就III期NSCLC、IV期NSCLC及ENKTL適應症在美國、英國及歐盟多個國家及地區與監管機構展開討論。就IV期NSCLC而言，我們計劃將在2022年下半年遞交美國以外的首個NDA。同時，我們與美國FDA的建設性談話正在進行，以更清晰地瞭解監管路徑。就ENKTL而言，舒格利單抗獲得美國FDA的突破性療法認定（BTD），我們預期將在2023年遞交生物製品許可證申請（BLA）。
- 普拉替尼（CS3009, RET抑制劑）我們已取得兩項NDA批准，且兩項NDA申請目前正在審評中。
- 2021年3月24日，國家藥監局已批准其用於治療先前經含鉑化療後的局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC患者的 NDA。
- 2021年4月，國家藥監局受理其用於治療晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)及RET融合陽性甲狀腺癌(TC)患者的NDA並將其納入優先審評。
- 2022年3月11日，國家藥監局已批准其用於治療晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的NDA。
- 2022年2月，中國台灣食品藥物管理署（TFDA）受理其用於治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC、RET突變MTC及 RET融合陽性TC患者的NDA。
- 2022年3月，中國香港衛生署（香港衛生署）受理其用於治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC患者的NDA。
- 阿伐替尼（CS3007，KIT/PDGFRA抑制劑）我們已就該產品取得三項NDA批准。
- 2021年3月31日，國家藥監局批准其用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性胃腸道間質瘤(GIST)成人患者的NDA。
- 2021年4月29日，通過加速批准途徑，TFDA批准其用於治療攜帶PDGFRA D842V突變不可切除或轉移性GIST成人患者的NDA。
- 2021年12月28日，香港衛生署批准其用於治療攜帶PDGFRA D842V突變不可切除或轉移性GIST成人患者的 NDA。
- 2021年6月，我們的合作夥伴Blueprint Medicines宣佈，美國FDA已批准其用於治療患有晚期系統性肥大細胞增多症（晚期 SM），包括侵襲性SM及伴有相關血液腫瘤和肥大細胞白血病的 SM的成人患者。我們已與國家藥監局就該適應症在中國大陸的註冊途徑達成一致。
- 艾伏尼布（CS3010，IDH1 抑制劑）我們已就該產品取得首個NDA批准，並取得陽性數據。
- 2022年1月31日，國家藥監局批准其用於治療攜帶有異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者的NDA。
- 2021年8月，我們合作夥伴施維雅公佈艾伏尼布治療先前未經治療的IDH1 突變急性髓系白血病（AML）患者的全球三期AGILE試驗的陽性數據，由於突出的療效，該項試驗已提前停止患者入組。施維雅在2022年5月宣佈該適應症獲得美國FDA批准。我們計劃於2022年向國家藥監局遞交該適應症的NDA。
- 我們正與輝瑞合作在大中華區聯合開發洛拉替尼，用於治療c-ros oncogene 1（ROS1）陽性晚期NSCLC。2021年12月，國家藥監局批准該適應症的IND。2022年5月，洛拉替尼治療ROS1 陽性晚期NSCLC的關鍵研究實現首例患者入組。
- Nofazinlimab（CS1003，PD-1抗體）
- 2022年3月，我們已完成nofazinlimab 聯合LENVIMA ® (lenvatinib)用於一線治療晚期HCC患者的全球III期試驗的患者入組。
III. 利用生物製品模塊化潛力推進研發並加強核心腫瘤免疫治療領域
2021年，我們在開發兩項高潛力臨床前資產及將其推進到臨床開發階段方面取得重大進展。ROR1 抗體偶聯藥物（ADC）(CS5001) 在美國、澳大利亞及中國大陸獲得IND批准，並在美國開始首次人體（FIH）臨床試驗。PD-L1/4-1BB/HSA三特異性分子 (CS2006) 也獲得IND申請的批准，近期將在中國進行首次人體的研究。
除這兩個分子外，我們正在開發其他的管線2.0資產。精準治療藥物及免疫腫瘤藥物聯合治療仍然是我們的戰略重點。在短期內，我們將利用兩種新興的治療模式在這些領域進行開發：將細胞毒性藥物精確地輸送到腫瘤的抗體偶聯藥物，以及其自身組合的多特異性生物製品，允許將各種模塊（即插即用）到抗體骨架中，以提供不同的特異性及功能性。該研究策略通過內部研究及平台合作夥伴的共同努力，為創建一套同類首創/同類最優/第一梯隊分子提供了一種高效且簡化的方法。為提供支持，我們近期招募了具有蛋白質工程、結構生物學及定量系統藥理學專業知識的新人才。
遵循我們已全面實施的模塊化研究框架，2021年，我們已啟動並正在進行超過10 發現項目，目前正在進行中，包括多特異性抗體、抗體偶聯藥物、抗體細胞因子融合分子，以及用於靶向其他不可成藥細胞內蛋白的專有平台。此外，我們正在與位於新加坡的戰略合作夥伴多特生物合作，利用該公司的專有技術平台共同開發臨床前多特異性資產。基石藥業將根據期望達到的作用機制主導設計靶點組合，而多特生物將負責構建分子。
為進一步加強我們的內部發現研究能力，我們正在建立基石藥業全球研發中心，這是一個全新的研發中心，與蘇州生產基地毗鄰。該中心將成為一個前沿的發現及轉化研究機構，抗體發現及開發、系統藥理學及生物信息學等最先進的技術及功能平台將推動基石藥業的管線2.0戰略向前發展。
該新研發設施將佔用約16,000 平方米的研發及辦公空間，約為我們現有設施的六倍。我們已完成設計，並開始施工，預計將於2022年第四季度開始運營。
為進一步推動創新，我們將在該設施內專門設立一個孵化器，推進生物技術初創公司的發展，開發具發展前景的分子及技術平台，使得我們可提前盡早接觸相關平台。我們將根據為發現平台貢獻分子的潛力廣泛挑選孵化器的候選者，這將對我們的管線2.0工作起到高度互補作用。我們目前正在與多個孵化器候選者進行積極的討論，多特生物將成為首個合作夥伴，我們也將在不久的將來宣佈更多的候選者。
進展詳情如下。
- CS2006（NM21-1480、PD-L1/4-1BB/HSA三特異性分子）：首次人體試驗正在進行，研究地點包括美國及中國台灣。我們預計在2022年上半年完成單藥劑量遞增。2021年9月，該藥物獲得國家藥監局的IND批准。CS2006在中國的首次人體試驗入組預計將在2022年下半年開始。
- CS5001（LCB71、ROR1 ADC）：我們已向美國FDA提交該藥物的IND申請，並在2021年12月收到臨床試驗開展許可函（STP）及在2022年3月開始首次人體試驗。我們已在2021年12月完成向澳大利亞臨床研究倫理委員會（EC）的提交該藥物的臨床試驗申請。此外，2022年3月，我們向國家藥監局提交IND申請，並於2022年5月獲得批准。
IV. 戰略關係促進商業化活動及管線開發
我們不斷發展和深化與全球主要戰略合作夥伴的關係，並建立新的合作夥伴關係，以擴展已上市及晚期藥物的商業化，鞏固我們潛在同類首創(FIC)/同類最優(BIC)的早期產品管線，獲取更多能夠加強我們研發實力的技術。
2021年11月，我們與新加坡多特生物簽署戰略合作協議，利用多特生物的預制抗體模塊專有技術平台聯合設計及構建多達三項具有同類最優/同類首創潛力的臨床前資產。這是首個入駐位於蘇州的基石藥業全球研發中心及產業化基地的合作項目（包括基石藥業對多特生物進行股權投資），基石藥業將根據期望達到的作用機制主導設計靶點組合，多特生物將主導分子的設計和構建。該合作將為基石藥業管線2.0戰略提供臨床前候選藥物，進一步推動藥物研發和源頭創新。
2021年11月，我們與江蘇恆瑞醫藥股份有限公司（恆瑞）建立新的戰略合作關係。此次戰略合作是基石藥業繼2021年兩款同類首創藥物上市後，在中國推進創新腫瘤療法的又一里程碑。基石藥業授予恆瑞在大中華區研發、註冊、生產及商業化核心免疫腫瘤資產抗CTLA-4 單克隆抗體(CS1002) 的獨家權利。基石藥業將保留在大中華區以外開發及商業化 CS1002的權利。基石藥業與恆瑞將結合各自的研發及商業優勢，加速開發及商業化CS1002，充分釋放其商業價值。
此外， 我們在2021年進一步深化了與輝瑞的合作， 達成了在大中華區聯合開發輝瑞的後期腫瘤資產洛拉替尼用於二線治療ROS 1 陽性 NSCLC的協議。這是繼我們在2020年達成戰略合作後，雙方合作的進一步深化。這一重要進展不僅擴大了我們與輝瑞的合作關係，而且驗證了我們的臨床研究實力。洛拉替尼的開發計劃是旨在評估該藥物是否可使復發ROS1陽性晚期NSCLC的患者獲益，若可使患者獲益，將為我們的肺癌治療方案再添新的治療方法。這項計劃將進一步鞏固我們與全球生物製藥領導者之間的合作關係，並為今後的合作奠定了基礎。
在與EQRx的合作方面，我們正在推動與美國、英國及歐盟等全球多個國家及司法管轄區的監管機構就舒格利單抗治療NSCLC及ENKTL適應症的註冊進行洽談。我們還與EQRx合作探究在全球市場進一步擴大該藥物適應症的可行性（包括胃癌及食管癌）。此外，我們正與EQRx協力合作，在美國及主要歐盟市場開展nofazinlimab治療晚期肝細胞癌（HCC）的全球III期研究。
V. 其他業務進展
資本市場機遇。由於我們的股票於截至2021年底12 個月內的強勁表現，我們的股票已納入恆生綜合指數及港股通，這一重大發展令中國大陸的投資者可購買我們的股票並促進我們股票的交易量增加，推動更有效的價格發現及為投資者提供額外的流動性。
生產。我們已完成了具備先進水平的生產基地的建設並於2021年底如期開始試運行。我們的生產基地可生產26,000 升生物制劑及10 億小分子藥物的藥片和膠囊。我們正在進行多款產品的技術轉移，以降低成本，提高我們產品的長期盈利能力。
未來及願景
我們正在努力取得多項重要的臨床及商業成果，加速推進我們2022年的持續增長。此外，為進一步加強基石藥業的內部研發能力，我們預期將在2022年下半年新的全球研發中心將投入運營。
2022年剩餘時間預期進展事項明細詳情如下。
商業進展
我們的商業團隊正在努力加快擴大產品的潛在市場，並最大限度地發揮其商業潛力，主要著重以下方面：
- 通過最大化部署效率及利用數字平台提高市場覆蓋率。
- 通過與下一代測序公司及國家病理質控中心合作，提高診斷率和精準率。
- 加強醫生教育，聚焦臨床差異化和安全性。
- 持續推進醫院及DTP列名來增強可及性。
- 通過優化定價策略、商業保險/創新支付計劃及戰略性考慮國家醫保目錄潛力，提高可負擔性。
研發
預期NDA批准：
- 舒格利單抗：在中國大陸獲批III期NSCLC的NDA。
預期NDA申請：
- 舒格利單抗：在中國大陸遞交R/R ENKTL的NDA。
- 普拉替尼：在中國大陸遞交一線RET融合陽性NSCLC的NDA。
- 艾伏尼布：在中國大陸遞交IDH1突變的一線AML的NDA。
- 舒格利單抗：在中國境外遞交首個NDA申請。
預期數據發佈：
啟動首次人體試驗：
孵化器：
- 將早期發現階段項目中的部分化合物推進至臨床前開發階段。
- 完成所有實驗室工作轉移至新的基石藥業全球研發中心。
- 啟動我們的生物技術孵化器並挑選第一批候選初創生物製藥公司。
生產
啟動試運行後，我們今年正在為商業規模的生產做籌備，無論是用於臨床試驗或是用於商業銷售，這將使我們有能力控制自身產品的供應。該生產基地具備生產26,000升生物制劑及10億小分子藥片和膠囊的能力。2022年，我們將繼續進行多款產品的技術轉移，從而降低成本，提高產品的長期盈利能力。
展望2022年以後
我們的商業、臨床、研究及商務拓展能力為基石藥業實現股東價值最大化打下堅實基礎。在追求突破性的同時，我們擁有多款上市產品，其中部分產品將取得全球市場的批准及開展商業分銷。首先，我們正在進一步增強我們的商業團隊及在醫療界的影響力，以促進我們的藥物在中國大陸的上市及銷售增長。我們正在不斷擴大及深化對精準治療藥物處方較為集中的市場覆蓋範圍。
我們的臨床團隊正在通過有效的適應症擴展及地域覆蓋相結合的方式，擴大我們商業化藥物組合及其可觸達的潛在市場。因此，我們有望在一些最為常見的癌症領域建立競爭優勢。
在研究方面，我們正在通過潛在同類首創/同類最優候選藥物在新治療模式中建立競爭優勢地位，加強我們的核心腫瘤免疫及精準治療藥物管線。我們經過改進的臨床前創新及開發能力，有望產生更多以及更持續的發現階段項目及IND候選藥物，並將該等藥物推進至概念驗證後階段。
我們的商務拓展旨在通過戰略合作關係及交易全面釋放基石藥業的業務的全部價值。由於其領導層、研究及評估團隊位於美國，使其對最有發展潛力的腫瘤藥物創新具有清晰洞見，並且可更為直接地獲得資產及建立戰略合作夥伴。我們的戰略將繼續以管線建設交易為中心，重點關注具有全球權利的同類首創或同類最佳資產。同樣重要的是，相較於單一授權資產，我們將優先考慮多維度合作及產品組合交易，同時保持具有高臨床及商業價值的資產的靈活度。此外，商務拓展也將發揮關鍵作用，通過全球發展及商業合作關係，實現我們的資產價值最大化。
我們相信，專注於我們業務的這些方面可為我們釋放產品組合的所有潛力和提供強有力的支撐，實現可持續的、長期價值創造。我們正在朝著產生穩定數量的具備商業可行性及臨床差異化的候選分子的方向邁進，為我們提供多元化、持續穩定的收入來源。因此，我們正在積極向實現最終願景邁進，即為癌症患者帶來突破性療法，延長患者生命、提升患者生活質量。同時實現我們創新能力及獨特經營模式的全部商業價值。
財務摘要
國際財務報告準則計量：
- 截至2021年12月31日止年度，公司收入為人民幣2.437億元，其中包括藥品銷售額人民幣1.628億元，為公司新上市的藥品（阿伐替尼和普拉替尼），以及授權費收入人民幣8095萬元，由於一次性授權費收入減少，授權費收入較去年人民幣10.388 億元減少了人民幣9.579億元。
- 截至2021年12月31日止年度，公司研發開支為人民幣13.049 億元，比截至2020年12月31日止年度的人民幣14.047億元減少人民幣9974萬元，主要是由於報告期內已獲批產品費用支出降低，並被對重點臨床試驗及臨床前研究的持續投資所抵銷。值得一提的是，於報告期內，我們在中國大陸獲得舒格利單抗針對IV期非小細胞肺癌（NSCLC）的獲批上市，並達到了針對III期NSCLC患者的無進展生存期（PFS）的主要研究終點。
- 截至2021年12月31日止年度，行政開支為人民幣2.976億元，較截至2020年12月31日止年度的人民幣3.425億元減少人民幣 4491萬元，主要由於以股份為基礎的支付費用減少。
- 截至2021年12月31日止年度，銷售及市場推廣開支為人民幣3.638億元，較截至2020年12月31日止年度的人民幣1.422億元增加人民幣2.216億元，主要由於銷售團隊逐步壯大及為推出產品進行的市場推廣活動。
- 截至2021年12月31日止年度，年內虧損為人民幣19.201億元，較截至2020年12月31日止年度的人民幣12.21億元增加人民幣6.991億元，主要由於授權費收入減少、商業化上市產生的銷售及市場推廣開支增加，並被阿伐替尼及普拉替尼的銷售收入增加所抵銷。
非國際財務報告準則計量：
- 扣除以股份為基礎的付款開支後，截至2021年12月31日止年度，研發開支為人民幣11.821億元，較截至2020年12月31日止年度的人民幣12.457 億元減少人民幣6360萬元，主要由於報告期內獲批產品費用降低，並被對重點臨床試驗及臨床前研究的持續投資所抵銷。值得一提的是，於報告期內，我們在中國大陸獲得舒格利單抗針對IV期NSCLC的上市批准，並達到針對III期NSCLC患者的PFS主要研究終點。
- 扣除以股份為基礎的付款開支後，截至2021年12月31日止年度，行政及銷售以及營銷開支為人民幣5.615億元，較截至2020年12月31日止年度的人民幣2.876億元增加人民幣2.739億元，主要由於銷售團隊逐步壯大及為推出產品進行的市場推廣活動。
- 扣除以股份為基礎的付款開支後，年內虧損為人民幣16.974億元，較截至2020年12月31日止年度的人民幣8.650億元增加人民幣8.324億元，主要由於一次性授權費收入減少、商業化上市產生的銷售及市場推廣開支逐步增加，並被阿伐替尼及普拉替尼的收入增加所抵銷。
關於基石藥業
基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物製藥公司，專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業已經獲得了四款創新藥的七個新藥上市申請的批准。多款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或註冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物製藥公司，引領攻克癌症之路。
如需瞭解有關基石藥業的更多信息，請訪問：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，於作出前瞻性陳述當日之後，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們並無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，並理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。