Summary:
該項臨床試驗是德琪醫藥在中國圍繞ATG-016展開的第三項臨床研究，再次凸顯了公司核輸出抑制劑品種的巨大潛力。
上海和香港2022年3月30日 /美通社/ -- 致力於研發，生產和銷售同類首款及/或同類最優血液及實體腫瘤療法的商業化階段領先創新生物製藥公司–德琪醫藥有限公司（簡稱"德琪醫藥"，香港聯交所股票代碼：6996.HK）今日宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已正式批准一項旨在評估核輸出抑制劑（SINE）ATG-016用於治療高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的安全性、耐受性及有效性的開放性II期臨床研究。
ATG-016正被開發用於治療MDS和實體瘤。ATG-016及其它SINE藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1（XPO1），而這種蛋白可通過清除核內腫瘤抑制蛋白促進腫瘤的生長。ATG-016是一款口服、高選擇性的下一代XPO1抑制劑，它較第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®具有更好的藥理特性，從而可實現更高頻次的給藥以及更高的耐受劑量。
德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示："德琪醫藥致力於為腫瘤患者，尤其是患有復發難治性腫瘤的患者提供突破性的『同類首款'藥物。我們是亞太區首個開發核輸出抑制劑的公司。ATG-016在中國大陸的臨床開發包含三項臨床研究，用於治療晚期MDS及實體瘤。之前公佈的用於治療MDS患者的I期臨床數據令人振奮，我們將盡快推進此項研究，並希望該項臨床開發能為中國的高危MDS患者帶來臨床獲益。"
KCP-8602-801研究是一項由Karyopharm公司發起的旨在評估ATG-016在6個復發難治性腫瘤隊列的安全性、耐受性和有效性的開放性I/II期臨床試驗，目前正在開展中。德琪醫藥將在中國為ATG-016單藥用於治療高危MDS的"隊列F"II期部分招募患者。MDS是一種源於骨髓造血干細胞的惡性疾病，其發病率隨年齡增長顯著升高。中危、高危或極高危的MDS患者的中位總生存期（OS）分別為3年、1.6年和0.8年，並極有可能轉化為急性髓系白血病（AML）。根據Karyopharm公司此前在美國血液學會（ASH）年會上公佈的該項研究"隊列F"I期部分 [ATG-016單藥治療去甲基化藥物（HMA）難治的高危MDS] 數據顯示，接受ATG-016治療且療效可評估的患者的總緩解率（ORR）為53%，OS達9.86個月。相較HMA難治的MDS患者通常僅為4-6個月的生存期，該研究數據顯示了生存期的有效改善。
關於SINE藥物
選擇性核輸出抑制劑（SINE）藥物可靶向抑制主要核輸出蛋白Exportin 1（XPO1）。目前，目前，有三款口服SINE藥物正處於臨床開發階段，它們是ATG-010（selinexor）、ATG-016（eltanexor）和ATG-527（verdinexor）。德琪醫藥已經從Karyopharm Therapeutics Inc.（"Karyopharm"）公司獲得了這三款藥物在亞太區多個市場的獨家開發和商業化權益。
關於Eltanexor（ATG-016）
ATG-016及其他選擇性核輸出抑制劑（SINE）藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1（XPO1），而這種蛋白可通過清除核內腫瘤抑制蛋白促進腫瘤的生長。ATG-016是一款可口服且具有高特異性的新一代XPO1抑制劑。相較於第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/XPOVIO®，ATG-016具有更低的血腦屏障滲透及更佳的藥理學特性，從而能實現更高頻次的給藥以及更高的給藥劑量。I期臨床試驗已顯示，ATG-016對於晚期實體瘤和血液腫瘤具有初步抗腫瘤活性。SINE藥物還可抑制利用XPO1機制的病毒複製。臨床前研究顯示，ATG-016對於由EB病毒（EBV）和人乳頭狀瘤病毒（HPV）等病毒誘發的腫瘤的生長具有抑制效應。
德琪醫藥正在開展一項ATG-016用於治療經去甲基化藥物（HMA）治療失敗的高危MDS患者的I/II期研究（HATCH研究）；一項用於治療晚期實體瘤的I/II期研究（REACH研究）；以及一項由Karyopharm公司發起的用於治療多個復發難治性腫瘤的多隊列、開放性I/II期臨床研究（KCP-8602-801研究）。
ATG-016已獲得美國FDA的孤兒藥認定，用於治療MDS。ATG-016是一款在研藥物，尚未獲得美國FDA或任何監管部門的上市許可。
關於德琪醫藥
德琪醫藥有限公司（簡稱"德琪醫藥"，香港聯交所股票代碼：6996.HK）是一家以研發為驅動並已進入商業化階段的生物製藥領先企業，致力於為亞太乃至全球患者提供最領先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運營以來，德琪醫藥通過合作引進和自主研發，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產品管線。目前，德琪醫藥擁有15款在研產品，其中 5款產品擁有包括大中華市場在內的亞太權益，10款產品具有全球權益。德琪醫藥已在美國及多個亞太市場獲得23個臨床批件（IND），並遞交了6個新藥上市申請（NDA），其中塞利尼索/ATG-010/XPOVIO®已獲得中國、韓國、新加坡和澳大利亞新藥上市申請的獲批。德琪醫藥將以"醫者無疆，創新永續"為願景，專注於同類首款和同類最優療法的早期研發、臨床研究、藥物生產及商業化，解決亟待滿足的臨床需求。
前瞻性陳述
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