Summary:
- 主要療效數據顯示：普吉華®在晚期或轉移性轉染重排（RET）突變甲狀腺髓樣癌 (MTC)中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性
- 今年3月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准普吉華®作為國家一類新藥上市申請，用於既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者
- 繼針對肺癌領域適應證獲批後，這是普吉華®在甲狀腺癌領域取得的重大進展。此前，針對晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌和晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌（TC）的適應證已滾動遞交獲NMPA受理並被納入優先審評
蘇州2021年6月28日 /美通社/ -- 基石藥業 (香港聯交所代碼：2616) ，一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司，今日公佈了RET抑制劑普吉華®在全球I/II期ARROW關鍵性試驗的中國患者註冊研究結果。研究數據顯示，普吉華®（普拉替尼膠囊）在需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中，顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，與以往報道的ARROW全球人群中一致，整體安全性與全球人群相似。這是繼今年3月在中國獲批用於治療既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC患者後，普吉華®在甲狀腺癌領域取得的又一重磅進展。
ARROW研究主要研究者、天津市人民醫院院長高明教授表示：「近年來，甲狀腺癌發病率持續上升，但臨床上用於RET突變MTC的治療方案極為有限。針對RET變異的精準靶向藥物在甲狀腺癌適應證還均未在國內獲批。我們很高興看到普吉華®在RET突變MTC中國患者的關鍵性臨床研究達到預期的結果，期待普吉華®能夠滿足更多甲狀腺癌患者亟待解決的臨床需求。」
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「我們很高興看到普吉華®針對RET突變的中國甲狀腺癌患者取得了優異的療效，並且安全性良好。基石藥業已於今年4月向NMPA滾動遞交了普吉華®用於RET突變MTC和RET融合陽性TC的適應證，並被NMPA納入優先審評。我們期待普吉華®用於甲狀腺癌的適應證早日獲批，惠及中國甲狀腺癌患者。」
基石藥業計劃在近期召開的國際學術會議上公佈該註冊研究的具體數據。此前，普吉華®針對晚期或轉移性RET突變MTC的擬定適應證已被中國國家藥監局藥品審評中心納入突破性治療品種。今年4月，普吉華®擴展適應證獲中國國家藥品監督管理局受理並被納入優先審評，該擴展適應證包括需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變MTC，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性TC。
普吉華®是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業合作夥伴Blueprint Medicines公司開發。基石藥業與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協議，獲得普吉華®在大中華地區，包括中國大陸、香港、澳門和台灣地區的獨家開發和商業化權利。
關於ARROW研究
ARROW研究是一項旨在評估普吉華®在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。2020年9月，歐洲醫學腫瘤學會（ESMO）虛擬大會上公佈了ARROW研究RET突變MTC全球患者的數據。在接受400mg每日一次的起始劑量的療效可評估的患者中，普吉華®具有強效而持久的抗腫瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治療的患者中，客觀緩解率（ORR）為60%（95% CI：46%，74%），一例緩解待確認，中位持續緩解時間（DOR）尚未達到（95% CI：不可評估）。在19名未經系統性治療的患者中，確認的ORR為74%（95%CI：49%，91%），中位DOR尚未達到（95%CI：7個月，不可評估）。在ARROW研究包括RET變異的438名腫瘤患者中，研究者報告的最常見的治療相關不良事件（≥15%）是天門冬氨酸轉氨酶升高、貧血、丙氨酸轉氨酶升高、高血壓、便秘、白細胞計數降低、中性粒細胞減少症、中性粒細胞計數降低和高磷血症。
關於甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見的內分泌惡性腫瘤，近幾年發病率顯著上升。根據世界衛生組織國際癌症研究機構（IARC）發佈的2020年全球最新癌症負擔數據，中國在2020年約有22萬新發甲狀腺癌病例數，其中女性新發病例數約為17萬[1]。甲狀腺癌發病率位居我國城市地區女性所有惡性腫瘤的第4位。
甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個亞型，不同類型的甲狀腺癌根據其腫瘤特點，治療手段及預後均不相同。
RET融合和激活突變是許多癌症類型（包括NSCLC和多種類型的甲狀腺癌）中的關鍵疾病驅動因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。中國RET突變型甲狀腺髓樣癌患者目前尚無有效的獲批標準治療方案。
關於普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監督管理局批准，用於治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美國食品藥品監督管理局批准其以商品名為GAVRETO™上市銷售，三項適應證分別為：用於治療經FDA批准的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應證基於ORR 和 DOR 數據在加速審批途徑下獲得批准。針對這些適應證的持續批准可能取決於確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。
普吉華®在中國、美國還未獲批用於其他適應證，或者其他地區的醫療監管機構均未對普吉華®的任何適應證做出批准決定。
普吉華®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發性RET突變。在臨床前研究中，普吉華®抑制RET的濃度低於其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球範圍內，針對普吉華®用於治療RET融合陽性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發正在進行。歐洲藥品管理局受理了普吉華®的上市許可申請，用於治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普吉華®突破性療法認定，用於治療鉑類化療後進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關於基石藥業
基石藥業（香港聯交所代碼：2616）是一家生物製藥公司，專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業在全球範圍內已經獲得了三個新藥上市申請的批准，分別在中國大陸獲得兩個新藥上市批准、在台灣地區獲得一個新藥上市批准。多款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或註冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物製藥公司，引領攻克癌症之路。
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商標
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[1] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
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