Summary:
在近3年的長期隨訪中，百悅澤®在套細胞淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病患者中顯示了長期臨床獲益和耐受性
在34個月隨訪時，百澤安®在經典型霍奇金淋巴瘤中獲得了深度和持久的緩解，中位無進展生存期達到32個月，未出現新的安全警示
公司將於北京時間6月12日（週六）零點（美東時間6月11日中午12點）召開線上投資者會議
美國麻省劍橋和中國北京2021年6月11日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處於商業階段的生物科技公司，專注於在世界範圍內開發和商業化創新藥物。公司今日宣佈在2021年第26屆歐洲血液學協會（EHA2021）線上大會上公佈其血液學項目中的三項關鍵試驗的長期隨訪結果，包括口頭報告抗PD-1抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗）用於治療復發或難治性（R/R）經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）的2期試驗數據，海報展示兩項BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）用於治療R/R套細胞淋巴瘤（MCL）和R/R慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的2期試驗數據。
百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：「我們非常高興看到百澤安®和百悅澤®在這些關鍵性試驗中為患者帶來長期臨床獲益，這為兩款產品在中國獲得批准用於治療復發或難治性cHL和CLL或SLL患者，以及百悅澤®在美國和中國獲得批准用於MCL患者提供了支持。研究顯示，隨著治療時間延長，百澤安®達到了更高的完全緩解率，未發現新的安全性警示，而深度緩解也轉換成了不俗的無進展生存期結果。而在兩項百悅澤®的試驗中，我們的高選擇性新一代BTK抑制劑持續帶來了深度的疾病緩解，並在這些患者中產生了良好的耐受性。隨著百濟神州繼續在全球布局，我們將一如既往地努力將這些重要療法帶給更多有需要的患者。」
百澤安®治療R/R cHL的長期隨訪結果
口頭報告；摘要代碼：S207
這項單臂、多中心、關鍵性2期試驗（NCT03209973）的34個月隨訪結果表明，百澤安®用於R/R cHL患者的治療具有抗腫瘤活性，總體耐受性良好。這項關鍵性2期試驗的結果支持百澤安®於2019年12月在中國獲得附條件批准用於治療至少經過二線系統化療的復發或難治性cHL患者。
北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科主治醫師、副主任醫師、試驗主要研究者宋玉琴醫學博士表示：「儘管既往檢查點抑制劑在R/R cHL治療方面取得了進展，但只有少數患者能夠達到完全緩解。 如34個月隨訪結果所示，無論亞組特徵如何，百澤安®在這些患者中均帶來了深度、持久和持續的緩解，近70%的患者取得了完全緩解。我們相信這一NMPA批准的免疫治療藥物能夠為中國的R/R cHL患者帶來持續的臨床獲益。」
中位隨訪時間為34個月時，在所有患者亞組的R/R cHL患者中，百澤安®均表現出深度和持久的緩解。經IRC評估的總緩解率（ORR）為87.1%（95%CI：77.0，93.9），完全緩解（CR）率為67.1%（95% CI：54.9， 77.9）。中位無進展生存期（PFS）隨訪時間為31.5個月（95% CI：16.53，不可估計[NE]），預估的24個月和36個月無進展生存率分別為55.4%（95% CI：42.2，66.8）和40.8%（95% CI： 25.2，55.8） 。中位總生存期（OS）未達到，24個月和36個月的OS率為93.9%（95% CI：84.5，97.7）和84.8%（95% CI： 70.5，92.6）。
在長期治療下，百澤安®總體耐受性良好，大多數不良事件為1至2級，未發現新的安全性警示。任何等級治療中出現的不良事件（TEAE）在97.1%的患者中出現，3級及以上TEAE在41.1%的患者中出現，8.6%的患者因TEAE而終止治療。
百悅澤®治療 R/R MCL 的長期隨訪結果
海報報告；摘要代碼：EP789
單臂、開放性、多中心關鍵性2期試驗（NCT03206970）的35個月隨訪結果顯示了百悅澤®對R/R MCL患者的長期獲益和耐受性。這項關鍵性2期試驗的結果包含支持百悅澤®2019年11月在美國獲得加速批准和2020年6月在中國獲得附條件批准用於該適應症的數據。
北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科主治醫師、副主任醫師、試驗主要研究者宋玉琴醫學博士表示：「經過近3年的患者隨訪，百悅澤®在R/R MCL患者中保持了較高的緩解率，並且隨著治療時間的延長，安全性指標在很大程度上保持了穩定。我們希望這些令人鼓舞的結果，能進一步確立這一高選擇性BTK抑制劑成為在已批准地區中對R/R MCL患者的首選治療方案。」
在中位隨訪時間為35.3個月、中位隨訪時間為27.6個月時，百悅澤®在R/R MCL患者中表現出高效、深度和持續的有效性，且各亞組患者取得的緩解率大體一致。經研究者評估的ORR為83.7%（95% CI：74.2，90.8），包括67例患者（77.9%）達到CR。 中位PFS為33.0個月（95% CI：19.4，NE），預估的36個月無進展生存率為47.6%（95% CI：36.2，58.1）。
隨著長期隨訪，百悅澤®的安全性指標在很大程度上保持了穩定。大部分不良事件出現在早期治療階段，未因TEAE出現額外的劑量降低、治療終止或死亡。3級及以上TEAE出現在50.0%的患者中。
百悅澤®治療 R/R CLL 或 SLL 的長期隨訪結果
海報報告；摘要代碼：EP639
基於單臂、開放性、多中心關鍵性2期試驗（NCT03206918）的34個月隨訪結果，無論亞組特徵如何，百悅澤®仍在R/R CLL患者中表現出深度和持久的緩解，且耐受性良好，未發現新的安全性警示。這項關鍵性2期試驗的結果支持百悅澤®於2020年6月在中國獲得附條件批准用於治療既往接受過至少一線治療的CLL或SLL成人患者。
南京醫科大學第一附屬醫院教授、本試驗的主要研究者徐衛醫學博士表示：「百悅澤®在額外的19個月隨訪時間中取得的有效性和耐受性結果依舊令人鼓舞，我們在更多患者中觀察到更深度的緩解，且未發現新的安全性警示。染色體11q缺失、染色體17p缺失和/或TP53突變的高危患者也能夠獲得深度和持久的緩解，而在伴有淋巴細胞增多的部分緩解（PR-L）的患者中，取得的PFS與達到CR或PR患者的PFS相當。」
在34個月的中位隨訪時間里，隨著時間的推移，患者接受百悅澤®治療后的疾病緩解不斷增加和深入，且在所有亞組中保持一致的趨勢。經IRC評估的ORR為87.9%，其中包括6例患者（6.6%）達到CR、63例患者（69.2%）達到部分緩解（PR），11例患者取得伴有淋巴細胞增多的部分緩解（PR-L；12.1%）。
隨著隨訪時間的延長，百悅澤®在R/R CLL患者中持續保持良好的耐受性，與既往報告的數據相似，未發現新的安全性警示。所有91例患者（100%）均出現至少1起任何級別的TEAE，83.5%的患者出現3級及以上的TEAE，15.4%的患者因TEAE終止治療，6.6%的患者出現了致死性TEAE。
欲瞭解更多百濟神州的研發和在EHA2021前後的活動，請訪問 https://beigenemedical.eu。
百濟神州EHA2021投資者電話會議和網路直播信息
百濟神州將於北京時間6月12日（週六）零點（北美東部時間6月11日中午12點）舉行投資人及分析師電話會議和網路直播，討論ALPINE臨床試驗在期中分析中獲得的結果、在EHA2021展示的其他數據及百悅澤®的臨床項目。
可通過百濟神州官方網站投資人版塊（http://ir.beigene.com或 http://hkexir.beigene.com）收看本次電話會議的在線直播。會議結束兩小時后，可在90天內訪問官網投資人版塊觀看視頻重播。
關於百澤安®（替雷利珠單抗注射液）
百澤安®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化 lgG4 抗程式性死亡受體 1（PD-1）單克隆抗體，設計目的是為最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合。 臨床前數據表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1 抗體的抗腫瘤活性。百澤安®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平台研發的藥物，目前正進行單葯及聯合療法臨床試驗，以開發一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應症。
國家藥品監督管理局（NMPA）已在三項適應症中批准百澤安®，包括完全批准百澤安®聯合化療用於治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者。百澤安®另獲附條件批准用於治療至少經過二線系統化療的復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者以及PD-L1 高表達的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）患者。針對上述兩項適應症的完全批准將取決於正在進行的確證性隨機對照臨床試驗的結果。
此外，四項百澤安®新適應症上市申請在中國已獲受理且正在審評過程中，包括一項聯合化療用於治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者，一項用於治療既往接受鉑類化療后出現疾病進展的二或三線局部晚期或轉移性NSCL 患者，一項用於治療至少經過一種全身治療的肝細胞癌（HCC）患者，以及一項用於治療既往經治、局部晚期不可切除或轉移性高度微衛星不穩定型（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）實體瘤患者。
百濟神州已在中國和全球範圍內開展或完成了17項百澤安®的註冊性臨床試驗，其中包括13項3期臨床試驗和4 項關鍵性2 期臨床試驗。
2021年1月，百濟神州與諾華達成合作協議，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安®。
百澤安®在中國以外國家地區尚未獲批。
關於百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單葯和與其他療法進行聯合用藥治療多種 B 細胞惡性腫瘤。由於新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑藉與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。
百悅澤®已在以下地區中獲批如下適應症：
- 2019年11月，百悅澤®在美國獲批用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者*
- 2020年6月，百悅澤®在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤 （MCL）患者**
- 2020年6月，百悅澤®在中國獲批用於治療既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者
- 2021年2月，百悅澤®在阿拉伯聯合大公國獲批用於治療復發或難治性MCL患者
- 2021年3月，百悅澤®在加拿大獲批用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）成年患者
目前，除美國和中國以外，共有30多項百悅澤®針對多項適應症的相關上市申請完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個國家。
*該項適應症基於總緩解率（ORR）獲得加速批准。 針對該適應症的完全批准將取決於驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。
**該項適應症獲附條件批准。 針對該適應症的完全批准將取決於正在開展的確證性隨機、對照臨床試驗結果。
關於百濟神州腫瘤學
百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。 公司全球臨床研究和開發團隊已有約2300人，團隊規模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球範圍支持開展90 多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟神州自有的臨床開發團隊規劃並主導公司產品管線的研發和擴充，為覆蓋全球40多個國家/地區的臨床試驗提供支持和指導。公司特別關注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，並重點研究單葯和聯合療法。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK 抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fcγ受體結合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）以及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。 在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安®。
關於百濟神州
百濟神州是一家立足科學的全球生物科技公司，專注於開發創新、可負擔的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40 多款臨床候選藥物，通過強化公司自主競爭力以及與其他公司開展合作，我們致力於加速現有多元、創新藥物管線的開發進程，希望能在2030 年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支近6000人的團隊。 欲瞭解更多信息，請訪問 www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括關於百澤安®和百悅澤®的聲明，百濟神州計劃的進展、百濟神州對百澤安®和百悅澤®預期的臨床開發、藥政里程碑和商業化進程 ，在「百濟神州腫瘤學」和「關於百濟神州」副標題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。 這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；葯監部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴第三 方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近季度報告10-Q表格中「風險因素」章節里更全面討論的各類風險 ；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅截止於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新這些信息。