Summary:
中國蘇州2021年8月26日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司，今日公佈其2021年中期業績公告。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：「2021年上半年，作為一家全能型生物製藥企業，基石藥業進一步取得了多項里程碑式的進展。公司於上半年成功上市兩款同類首創的腫瘤精準治療藥物普吉華®和泰吉華®，並取得了可觀的銷售業績。年初至今，公司已獲批三項新藥上市申請 (NDA)，遞交四項NDA，另有兩款同類首創/潛在同類最優的產品舒格利單抗和艾伏尼布獲批在即，多項註冊性臨床試驗正在積極推進中，這充分展現了公司高效的研發實力和突出的商業化能力。
目前，公司靶向PD-L1x4-1BBxHSA的多特異性抗體CS2006的臨床試驗申請（IND）已在中國大陸獲受理，而ROR1抗體偶聯藥物CS5001的全球IND準備研究也即將完成，為管線2.0戰略的深化奠定堅實基礎。在商務拓展方面，我們繼續深化與輝瑞的合作，確定在大中華區共同開發勞拉替尼這一優質產品，進一步充實公司的產品管線。與此同時，我們正與EQRx通力合作，加速推進舒格利單抗在海外多個國家的註冊工作。近期，公司股票納入恆生綜合指數，並符合了被納入港股通交易的標準，這將進一步提升公司在資本市場的關注度，擴大投資者群體，有利於促進公司的長期可持續性發展。
展望未來，我們將進一步挖掘產品的商業潛力，擴大產品覆蓋的適應症，並繼續提高產品的可及性和可負擔性。公司也將全面加快臨床開發計劃，鞏固肺癌領域的優勢並持續加強針對其他高發癌症領域的研發，預計將在2022年遞交超過五項NDA申請。此外，對具備同類首創/同類最優/第一梯隊潛力和全球權益的管線2.0產品，我們也將提交一至兩項IND申請以進一步推進藥物研究進展。通過以上各方面的戰略舉措，相信我們能夠為癌症患者帶來突破性療法，踐行我們的使命，繼續造福廣大患者。」
業務摘要
2021年上半年，基石藥業作為一家全能型生物製藥公司，延續了去年的強勁勢頭，業績記錄持續增長。六個月來，我們紮實穩打，穩健維持，並在可能的情況下加速推進整體業務的宏偉議程。我們進一步展示了出眾的臨床開發能力，多個項目達到了令人振奮的里程碑，包括三個新藥上市申請（NDA）獲批，使我們成功上市第一批產品。我們的商業團隊為獲批藥物實施了清晰的上市策略，取得了不俗的銷售業績。此外，我們擁有全球商業化權利的多個同類首創（FIC）/同類最優（BIC）/第一梯隊（FW）候選藥物在新興治療模式中取得進展，推進了我們的臨床前工作。我們進一步改善了產品管線，彰顯了分子特色、不同開發階段的平衡、不斷擴大的適應症覆蓋面及不斷發展的全球和大中華區的商業權利組合。整體來看，報告期間的表現凸顯了我們充分發揮業務基本驅動力的能力，更清晰地展現了我們發展中的產品組合的全面商業和臨床價值。
截至2021年6月30日止六個月及截至本公告日期，我們的產品管線及業務運營已取得重大進展：
I. 商業運營推進產品成功上市
2021年上半年是我們有史以來商業化最活躍的時期。通過與醫療界的利益相關者廣泛而深入的合作，我們不斷壯大的商業團隊為首批商業化產品普吉華®（普拉替尼）和泰吉華®（阿伐替尼）的上市做了充分地準備。我們與醫療服務提供方、監管機構、醫院、藥房、支付方及醫療界的其他團體合作，進行產品教育，並擴大可觸達我們產品的患者數量。因此，我們以超常的速度向市場推出了兩款精準治療藥物，並實現快速銷售業績拓展。
此外，商業團隊持續提升產品可及性，以提高銷售增長，同時亦為有望實現商業化及擴大適應症的後期管線資產開拓更廣闊的渠道。
我們上半年商業活動的摘要及詳情如下：
我們積極與醫療界利益相關者合作以擴大我們的市場輻射範圍，目前已覆蓋130多個城市的 400 多家醫院，並加深我們與醫療服務提供方、藥房、患者群體及保險公司的合作。銷售團隊正為我們的藥物在中國建立全面市場覆蓋，已覆蓋的醫院占精準治療藥物相關市場約70-80%。此外，我們的精準治療藥物被納入20項主要商業保險及政府保險計劃。通過上述努力，我們已構建起強大的網絡以支持首批兩款產品的上市，並為未來的產品上市鋪平道路。
我們的兩款精準治療藥物，自上市首日已覆蓋廣大患者。2021年5月和2021年6月，我們分別在中國大陸及台灣地區成功上市了泰吉華®及泰時維®，2021年上半年實現淨銷售額人民幣3,360萬元。2021年6月，我們在中國大陸成功上市普吉華®，2021年上半年實現淨銷售額人民幣4,580 萬元。
我們已與國藥控股股份有限公司（國藥控股）簽署戰略合作協議。通過此協議，我們能夠擴大普吉華®及泰吉華®在中國大陸醫院及藥房的分銷範圍。通過與中國（上海）自由貿易試驗區臨港新片區（臨港）的合作，我們在四天內完成通關及口岸檢查程序，比預期時間大幅提前，遠超行業平均速度，加快市場准入進程。
我們與中國大陸三大綜合醫療服務平台 -- 上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團有限公司及思派健康科技達成戰略合作協議，發揮各方的競爭優勢及利用創新的醫療支付計劃，最大程度地促進普吉華®及泰吉華® 的分銷及提高患者的可支付能力。
我們與合作夥伴輝瑞及EQRx正在展開密切合作，計劃進行舒格利單抗在中國大陸的商業化及在全球（大中華區以外）的上市。我們與輝瑞的合作令我們有望於今年在中國大陸獲得舒格利單抗治療IV期非小細胞肺癌（NSCLC）的NDA批准。這將實質性地推進這款藥物的全面商業上市。我們與 EQRx 的合作為舒格利單抗在美國、英國及歐盟等市場的廣泛分銷打下堅實基礎，PD-(L)1在這些市場用於治療NSCLC、胃癌及食管癌的銷售額預測在2026年約為300 億美元。
我們已實施多項措施為擴大普吉華® 及泰吉華® 的適應症做準備，以產生更大的長期銷售的增長潛力。對於普吉華® ，我們已在中國大陸遞交治療 RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）及RET融合陽性甲狀腺癌的NDA，並已被納入優先審評。我們預期將於2021年下半年在中國大陸遞交用於一線治療 RET融合陽性NSCLC的NDA。此外，我們預計將於2021年下半年在中國香港及台灣地區遞交普吉華® 治療RET融合陽性NSCLC的NDA。對於泰吉華®，我們已在香港遞交了治療PDGFRA D842V突變胃腸道間質瘤（GIST）的NDA。另外，繼美國FDA批准治療晚期系統性肥大細胞增多症（SM）成人患者之後，我們正探尋在中國大陸加快註冊上市可能的途徑。
我們已經推進艾伏尼布（IDH1抑制劑）的上市籌備工作，並預期將於2021年第四季度或2022年第一季度獲得治療復發或難治性急性髓性白血病（R/R AML）患者的NDA批准。
II. 大量臨床試驗的成功支持成熟管線的發展
2021年上半年，我們在多個腫瘤治療領域及適應症建立成熟的後期 FIC管線資產方面取得重大進展，總體擴大我們的潛在目標市場。我們取得三項NDA 批准，以支持普拉替尼及阿伐替尼的上市。我們已遞交四項NDA 申請，包括第三個產品艾伏尼布，以及普拉替尼、阿伐替尼及舒格利單抗的擴展適應症和地區覆蓋。與往年相比，我們也大幅增加計劃的數據結果發佈及報告的數量。
尤為重要的是，我們宣佈了有關舒格利單抗的多項積極進展，證實其用於治療 III期及IV期 NSCLC 的廣泛適用性及安全性，包括在「全人群」的廣泛適用性及安全性，這可以為其建立獨有且潛在持久的市場定位。
詳情如下：
2021年5月，舒格利單抗單藥作為鞏固治療在同步或序貫放化療後III期NSCLC患者的III期臨床試驗達到其主要研究終點。該項試驗的創新設計更加符合真實世界臨床實踐，並展現了舒格利單抗的獨特能力，能在PD-(L)1治療中覆蓋更廣泛的患者群體。我們已於2021 年8月向中國國家藥品監督管理局（NMPA）提交有關該適應症的NDA。
IV期鱗狀及非鱗狀NSCLC的III期臨床試驗的PFS最終分析表明，舒格利單抗聯合化療作為一線治療，進一步顯著延長PFS，並提高總生存期。NMPA於2020年11月受理該適應症的NDA，我們預期其將在2021年年底獲批。此外，我們正與EQRx展開密切合作，與美國等多個國家的監管部門就III期及IV期NSCLC的兩個適應症的新藥上市申請展開溝通。
2021年3月24日，NMPA已批准其用於治療既往接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC患者的NDA。
2021年4月，NMPA受理其用於治療晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性甲狀腺癌患者的NDA，並授予其優先審評資格。
- 阿伐替尼（CS3007，KIT/PDGFRA抑制劑）
2021年3月31日，NMPA批准其用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性GIST成人患者的NDA。
2021年4月29日，通過加速批准途徑，台灣食品藥物管理署批准其用於治療PDGFRA D842V突變不可切除或轉移性GIST成人患者的NDA。
2021年5月，香港衛生署受理其用於治療攜帶PDGFRA D842V突變不可切除或轉移性GIST成人患者的NDA。我們預期將於2022年下半年收到決定。
艾伏尼布用於治療攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復發或難治性急性髓性白血病（R/R AML）患者的註冊性試驗達到預先設定的研究終點。艾伏尼布是中國首個對R/R AML患者展現出療效及持續緩解的IDH1抑制劑。
2021年8月，NMPA受理其用於治療攜帶IDH1易感突變的R/R AML成人患者的NDA，並授予其優先審評資格。我們預期將於2021年底或者2022年第一季度獲得NDA批准。
2021年8月，我們的合作夥伴施維雅發佈有關艾伏尼布與阿扎胞甘聯合治療先前未經治療的IDH1 突變急性髓系白血病患者的全球III期研究的陽性數據。由於極其優異的療效數據，該項研究近期已停止進一步入組。我們預期將於2022年向NMPA遞交該適應症的 NDA。
III. 戰略關係推進後期管線產品的發展前景並鞏固管線開發
我們繼續深化發展與全球主要戰略合作夥伴輝瑞及EQRx的關係。
我們正與輝瑞進行合作，計劃進行舒格利單抗用於治療IV期NSCLC在中國大陸的商業化。我們與輝瑞合作與監管機構進行洽談，並開展緊密協作以建立與醫療界其他重要利益相關者的聯繫，提升他們對產品的認知。我們的不懈努力旨在為舒格利單抗商業化上市後可廣泛快速地佔領市場以及提高銷售奠定基礎。
此外，我們在今年上半年進一步深化了與輝瑞的合作，達成協議在大中華區聯合開發其後期腫瘤資產勞拉替尼用於二線治療 c-ros oncogene 1 ( ROS1) 陽性NSCLC。這是繼我們去年達成戰略合作後，雙方合作的進一步延伸，是臨床開發及雙方關係的重要進展。勞拉替尼的開發計劃是評估該藥物是否可對克唑替尼治療後復發的ROS1 陽性晚期NSCLC提供受益，這將為我們的肺癌治療方案再添新的治療方法。這項計劃將進一步鞏固我們與全球生物製藥領導者之間的合作關係。
我們和EQRx共同與美國、英國及歐盟等全球主要市場的利益相關者就舒格利單抗治療NSCLC 適應症的註冊進行洽談。我們還與EQRx合作探究擴大該藥物適應症範圍的可行性（包括胃癌及食管癌）。此外，我們正與EQRx協力合作，在美國及主要歐洲市場擴大CS1003治療肝細胞癌III期研究。
IV. 打造管線2.0充分發揮下一代候選藥物潛力
我們通過研發團隊重組，提升研發能力，全力推進FIC與BIC產品的開發。我們將通過在研發方面的不懈努力，增強內源創新能力，打造具備全球權益的差異化創新藥物管線，實現每年遞交一至兩個臨床試驗申請（IND）。
我們管線2.0的近期佈局重點為兩種新興治療模式：抗體偶聯藥物（ADC）及多特異性抗體。2021上半年，我們在推進此類重點產品進入臨床研究階段上已取得重大進展：
- CS2006（NM21-1480、PD-L1×4-1BB×HSA三特異性抗體）：劑量遞增正於美國及中國台灣地區開展。我們已在美國完成第4個劑量水平的患者招募，第5個劑量水平的患者招募正在進行。此外，我們已向NMPA遞交 IND申請，並於2021年7月獲受理。
- CS5001（LCB71、ROR1 ADC）：用於全球IND準備研究正在進行，預期將於2021年年底前完成在美國╱澳洲遞交IND/CTA。
除CS2006及CS5001外，我們亦在同步開發擁有全球商業權利的其他FIC/BIC/FW產品，包括兩個多特異性抗體及一個ADC。
V. 拓展資本市場機遇
鑒於我們的股票在截至2021年6月止的12個月的強勁表現，我們的股票已被納入恆生綜合指數，並預期即將納入港股通。這一進展的重要意義在於其可促進我們股票的交易量增加，推動更有效的價格發現及為投資者提供額外的流通性。
財務摘要
- 截至2021年6月30日止的6個月，公司收入為人民幣7,940萬元，主要由於銷售本公司藥品（阿伐替尼及普拉替尼）。其中，阿伐替尼及普拉替尼的收入分別達到人民幣3,360萬元及人民幣4,580萬元。
- 扣除以股份為基礎的付款開支後，研發開支為人民幣4.448億元，行政、銷售及營銷開支為2.143億元，期內虧損為6.325億元。
- 截至2021年6月30日，我們的定期存款以及現金及現金等價物為人民幣24.472億元。
2021年中期業績發佈會信息
本公司將於2021年8月27日上午10時（香港時間）進行2021年中期業績發佈會的網絡直播。參會訪問信息如下：
https://goldmansachs.zoom.us/webinar/register/WN_mn1nvi0iSGWRde3dRGFNPw
會議ID：939 2219 3743
會議密碼: 778867
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