Summary:
- 泰吉華®對攜帶PDGFRA D842V突變的中國患者展示出優越和持久的抗腫瘤活性，對四線及以上的中國胃腸道間質瘤（GIST）患者也展示出治療潛力
- 泰吉華®在中國GIST患者人群中安全性和耐受性良好，與全球其他研究結果一致
蘇州2021年7月8日 /美通社/ -- 基石藥業 (香港聯交所代碼：2616)，一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精准治療藥物的領先生物制藥公司，在歐洲消化腫瘤（ESMO GI 2021）線上年會上以口頭短報告形式公布了泰吉華®（阿伐替尼片）研究數據。截至2020年7月31日的研究結果，共計60例患者納入泰吉華®的安全性評估，20例攜帶PDGFRA D842V突變的GIST患者療效可評估，由盲態獨立中心審閱委員會（Independent Radiological Review Committee, IRRC）依據GIST患者專用改良實體瘤療效評價標准1.1版（mRECIST v1.1）進行療效評估。此次研究結果的發布，將為GIST患者的治療帶來新的研究證據，並指導優化臨床實踐。
泰吉華®是一款強效、高選擇性、口服針對KIT和PDGFRA突變的激酶抑制劑，基石藥業與Blueprint Medicines公司達成獨家合作和授權協議，獲得了包括泰吉華®在內的多款藥物在大中華地區（包括中國大陸、香港、澳門和台灣地區）的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines將保留全球其它地區的開發和商業化權利。
該研究是一項開放標簽、多中心的I/II期臨床研究，旨在評估泰吉華®在中國不可手術切除的或轉移性GIST受試者中的安全性和藥代動力學以及泰吉華®的抗腫瘤療效。
- 研究的更新結果進一步證實了泰吉華®用於治療使用現有酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療緩解率和預後較差的攜帶PDGFRA D842V突變的晚期GIST患者顯示出的顯著抗腫瘤活性，帶來客觀緩解率（ORR）和臨床獲益率（CBR）的顯著獲益，盲態獨立中心審閱委員會IRRC評估的ORR達到了70%，CBR達到了80%，中位無進展生存期（mPFS）尚未達到。
- 泰吉華®對四線及以上的中國GIST患者表現出抗腫瘤活性，IRRC標准評估下的ORR達到17%，CBR達到52%，中位無進展生存期（mPFS）達到5.6個月，對四線及以上的GIST患者展示了良好的治療潛力。
- 研究進一步顯示出泰吉華®治療中國GIST患者的良好安全性和耐受性，該結果與全球其他相關研究結果一致。最常見的治療相關不良事件(AE)是貧血、膽紅素增高、白細胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸轉氨酶增加、面部水腫、眶周水腫、中性粒細胞計數下降、發色改變等。
泰吉華®中國研究的主要研究者、北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授表示：「由於現有療法的獲益極為有限，PDGFRA D842V突變的GIST患者具有高度未滿足的治療需求。這次ESMO GI更新的數據，進一步驗證了泰吉華®在PDGFRA外顯子18突變的中國晚期GIST患者中表現出的非常好的抗腫瘤活性，對四線及以上既往治療的GIST患者展示了治療的潛力，且安全性和耐受性良好，期待泰吉華®惠及更多GIST患者。」
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「我們很高興看到泰吉華®在這次ESMO GI會議上公布中國患者中的I/II期橋接研究的更新數據。研究顯示泰吉華®在中國患者中耐受性良好，進一步驗證出該藥對攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的中國患者具有突出的抗腫瘤活性，同時對四線及以上的中國GIST患者展示了良好的治療潛力，我們期待泰吉華®惠及更多GIST患者。」
關於泰吉華®（阿伐替尼片）
阿伐替尼是一種激酶抑制劑，中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 批准其以商品名泰吉華®上市銷售，用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變 (包括PDGFRA D842V突變) 的不可切除性或轉移性GIST成人患者。台灣食品藥物管理署批准其以商品名泰時維®上市銷售，用於治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。
美國食品藥品監督管理局批准其以商品名AYVAKITTM上市銷售，用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變 (包括PDGFRA D842V突變) 的不可切除性或轉移性GIST成人患者以及治療晚期系統性肥大細胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細胞白血病（MCL）。
歐盟委員會批准其以商品名AYVAKYT®上市銷售，用於治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。
泰吉華®在中國大陸和台灣地區、美國、歐盟還未獲批用於其他適應症，或者其他地區的醫療監管機構還未對泰吉華®的任何適應症做出批准決定。
全球范圍內，Blueprint Medicines針對泰吉華®治療晚期和惰性系統性肥大細胞增生症 (SM) 患者的臨床開發正在進行。美國FDA已授予泰吉華®突破性療法認定，用於治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關血液腫瘤和肥大細胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。
關於胃腸間質瘤（GIST）
GIST是發生於胃腸道的肉瘤，肉瘤是發生在骨內或源自結締組織的腫瘤。胃腸間質瘤起源於胃腸道壁中的細胞，並且最常發生在胃或小腸中。大多數患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術或醫學影像檢查時發現，極少在腫瘤破裂或胃腸道發生梗阻後確診。
原發GIST中，約有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。
關於基石藥業
基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精准治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業在全球范圍內已經獲得了三個新藥上市申請的批准，分別在中國大陸獲得兩個新藥上市批准、在台灣地區獲得一個新藥上市申請批准。多款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌症之路。
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