Summary:
- 研究結果顯示所有接受治療的患者的總體緩解率（ORR）為29.3%。
- 研究在所有風險類型的患者中觀察到一致的臨床緩解，其中包括既往接受過三類藥物治療、CAR-T療法及細胞遺傳學異常的患者。
- 塞利尼索將於2022年第二季度在中國商業化上市。
中國上海和香港2022年4月6日 /美通社/ -- 致力於研發，生產和銷售同類首款及/或同類最優血液及實體腫瘤療法的商業化階段領先創新生物製藥公司–德琪醫藥有限公司（簡稱「德琪醫藥」，香港聯交所股票代碼：6996.HK）今日宣佈，塞利尼索用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的關鍵性橋接研究（MARCH研究）數據獲《BMC醫學》雜誌發表。
（https://bmcmedicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12916-022-02305-4）
MARCH研究是一項在中國展開的單臂、開放性研究，旨在評估塞利尼索聯合低劑量地塞米松（Sd方案）用於治療已經接受過深度治療且對一種免疫調節劑（IMiD）及一種蛋白酶抑制劑（PI）難治的R/R MM患者。此外，該研究還對包括三類藥物難治 [PI、IMiD及抗CD38單克隆抗體藥物（mAb）] 的患者在內的多個高危亞組進行了評估。
該研究的主要終點為經獨立評審委員會確認的ORR。該研究的數據顯示，所有接受了治療的患者的ORR為29.3% [95%置信區間（CI）：19.7，40.4]。此外，德琪醫藥還公佈了其它幾個高危亞組的ORR，它們包括：
- 三類藥物難治的患者：ORR=25.0%（95% CI：8.7，49.1）
- 既往接受過CAR-T療法治療的患者：ORR=50.0%（95% CI：18.7，81.3）
- 攜帶高危細胞遺傳學異常的患者：ORR=25.5%
MARCH研究是一項旨在驗證全球性II期STORM研究數據的確認性橋接試驗。該研究依照中國監管部門的要求，在中國的R/R MM患者中對STORM研究的結果進行了確認。
塞利尼索在美國的上市許可正是基於STORM研究的數據。該研究的數據顯示，Sd方案為對至少兩種PI、至少兩種IMiD及一種抗CD38單克隆抗體藥物難治的R/R MM患者帶來了顯著的臨床獲益。
德琪醫藥首席醫學官Kevin Lynch博士表示：「MARCH研究確認了在美國開展的STORM研究的結果，是塞利尼索用於R/R MM在中國加速獲批的基石。德琪醫藥已為塞利尼索在今年第二季度的商業化上市做好準備，我們很高興能在這個時候向醫學界公佈MARCH關鍵性研究的完整數據。德琪醫藥期待盡快將這款全新療法帶給中國的R/R MM患者，以改善這些患者的臨床現狀。」
分佈在中國的17個研究單位參與了這項關鍵性MARCH研究。研究中，患者在每週第1天和第3天接受了80mg塞利尼索和20mg地塞米松的口服給藥。治療以四周為一個週期，持續多個週期。
該研究的次要終點包括對於緩解持續時間（DOR）、無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）、安全性和藥代動力學（PK）特徵的評估。
研究共在中國入組82例R/R MM患者，他們的中位年齡為60歲。這82例患者中有55例（67.1%）攜帶高危細胞遺傳學異常，18例（22.0%）存在腎功能異常。入組患者已經接受了深度治療，曾接受過中位5種既往療法。全部82例（100%）患者都為PI和IMiD難治，其中20例（24.4%）為三類藥物難治。10例（12.2%）患者曾接受過CAR-T療法治療。
結果顯示，ORR為29.3%（95% CI：19.7，40.4），中位DOR為4.7個月。中位PFS和OS分別為3.7個月和13.2個月。三類藥物難治亞組的ORR為25.0%。在多個亞組中觀察到的療效一致。PK特徵根據藥動學參數和族裔敏感性分析確定。研究在多次給藥後未觀察到明顯的藥物蓄積，也未在中國和西方患者中觀察到族裔間的PK特徵差異。
研究觀察到的不良事件（AEs）與預期一致，且均可通過支持治療和劑量調整得到控制。最常見的3/4級AEs包括貧血（57.3%）、血小板減少症（51.2%）、淋巴細胞減少症（42.7%）、中性粒細胞減少症（40.2%）、低鈉血症（29.3%）和肺部感染（26.8%）。54.9%的患者報告了嚴重不良事件。
關於多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤（MM）是血液系統第二大常見的惡性腫瘤，中國每年新增約15,000至20,000例MM患者及10,300例相關死亡。[1]
關於ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO ®
塞利尼索是目前首款且唯一一款被美國食品藥品管理局（FDA）批准的口服XPO1抑制劑，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤(R/R MM)和復發/難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤(R/R DLBCL)。通過抑制核輸出蛋白XPO1，塞利尼索可促使腫瘤抑制蛋白和其他生長調節蛋白的核內儲留和活化，並下調細胞漿內多種致癌蛋白水平。基於其獨特的作用機制，多個塞利尼索聯合療法正在接受評估，以探索這些療法提高療效的潛力。
德琪醫藥於2021年12月在中國獲得塞利尼索用於治療R/R MM的上市許可並計劃在2022年第二季度正式推出該款藥物。此外，德琪醫藥於2021年7月及2022年3月分別在韓國和新加坡獲得塞利尼索用於治療R/R MM和R/R DLBCL的上市許可，並於2022年3月在澳大利亞獲得塞利尼索用於治療R/R MM的上市許可。德琪醫藥目前正在中國大陸開展10項（其中3項由德琪醫藥與Karyopharm公司聯合開展）針對復發難治性血液腫瘤和晚期實體瘤的臨床研究。
關於德琪醫藥
德琪醫藥有限公司（簡稱「德琪醫藥」，香港聯交所股票代碼：6996.HK）是一家以研發為驅動並已進入商業化階段的生物製藥領先企業，致力於為亞太乃至全球患者提供最領先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運營以來，通過合作引進和自主研發，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產品管線。目前，德琪醫藥擁有15款在研產品，其中 5款產品擁有包括大中華市場在內的亞太權益，10款產品具有全球權益。德琪醫藥已在美國及多個亞太市場獲得23個臨床批件（IND），並遞交了6個新藥上市申請（NDA），其中塞利尼索/ATG-010/ XPOVIO ®已獲得中國、韓國、新加坡和澳大利亞新藥上市申請的獲批。德琪醫藥將以「醫者無疆，創新永續」為願景，專注於同類首款和同類最優療法的早期研發、臨床研究、藥物生產及商業化，解決亟待滿足的臨床需求。
前瞻性陳述
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參考資料
[1]. 國際骨髓瘤基金會公佈的統計數據，基金會官網https://www.myeloma.org/
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